肝衰竭是多种因素引起的严重肝脏损害，其病程短，发病急，在无有效治疗的情况下一旦发病，病情在8-26周内可发展到死亡。我国是一个肝病大国，仅乙肝病毒携带者就有1.2亿人，每年因肝炎相关性肝硬化、酒精性肝病、药物性肝病以及免疫性肝病等引起的终末期肝病新增病例数超过600万,发生急性肝功能衰竭时，发病急、病死率高（50%～80%）。

目前，原位肝移植仍是最有效的治疗方法，但肝源十分缺乏。上世纪流产胎儿的胎肝治疗可以获得较好的疗效，但是因其来源、安全性、伦理等问题无法在临床应用。人胚胎干细胞来自受精5-6天胚胎的内细胞团，是一种具有多能性和自我更新能力并能够在体外无限传代的多潜能干细胞，在体外和体内环境中，胚胎干细胞能被诱导分化为包括肝细胞在内的几乎机体所有的细胞类型，可以为终末期肝病的治疗提供稳定充足的细胞来源。

我中心自主研发了人胚胎干细胞向肝细胞多级定向诱导分化工艺，效率达95%以上，并具备蛋白质、脂肪、糖代谢及解毒等成熟肝细胞功能，完成制剂工艺、细胞生物鉴定、特性分析、肝脏细胞功能分析、遗传稳定性、成瘤性、肝衰动物模型的细胞治疗等各项试验，可替代人体肝细胞且避免了既往胎肝临床应用中来源局限、背景不明等安全性问题和伦理争议。临床前有效性研究也证明肝脏细胞制剂能显著提高肝衰动物模型存活率，将对照组生存率从6.67%提升到治疗组的68.89% ，并有效改善肝功能和凝血功能、降低血氨，保护肝脏并促进肝脏细胞再生的作用。

人胚胎干细胞及其诱导分化的肝细胞按照《药品生产质量管理规定（GMP）》要求进行生产，符合《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》等中对供者来源、细胞制备、细胞检验的要求。人胚胎干细胞及其诱导分化的肝细胞标准化制备过程通过ISO9001认证；产品质量通过中国食品药品检定研究院质量复核及广东省医学实验动物中心安全性和毒性评价，且通过国家卫健委的备案，完成临床研究注册（注册号ChiCTR2100052988）。

我中心开展了国际首个注册的人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭临床研究，已经完成7例慢加急性肝衰竭患者的治疗，联合人胚胎干细胞来源肝细胞治疗后，患者胆红素水平显著降低，肝功能、凝血功能、终末期肝病指数MELD评分明显改善，肝衰竭症状得到控制，取得了良好疗效。综合目前访试点结果，无细胞治疗相关严重不良反应，细胞治疗安全有效，将继续密切随访观察。