AD连续疾病谱——六阶段(2018NIA-AA)


阿尔茨海默病(AD)是以进行性认知功能障碍为主要临床表现的神经退行性疾病,目前尚缺乏有效的治疗手段。AD的疾病靶点很可能并不单一,这也是近二十多年来单靶点的临床药物试验纷纷失败的重要原因。目前研究较多的靶点,除了淀粉样β蛋白外,还有神经炎症、突触活性、神经传导、糖脂代谢、神经营养等。因此,阿尔茨海默病的治疗,也需要多组学的参与,共建早期诊断、早期治疗、综合干预的平台。


目前,我中心搭建了多组学AD早期诊断平台,针对AD六阶段的不同特点,建立了AD 20-30年病程全覆盖评估体系,包括表型组、生理组、基因组、影像解剖组等,制定个体化的AD早期认知障碍干预方案。




搭建多组学AD痴呆前期早期诊断平台


大量的体内体外研究发现,间充质干细胞在抑制神经炎症、营养神经、增强突触可塑性、促进内源性神经再生、促进血管再生、减少淀粉样β蛋白积累等方面均能发挥功能。

因此近年来,间充质干细胞在AD的治疗研究中成为热点。目前全球范围内干细胞治疗AD的临床注册项目至少有二十余项,无论是静脉输注、鞘内注射还是脑实质注射,均安全性良好。2021年5月,美国生物制药公司Longeveron公司宣布,在一期临床试验中(共33名轻度AD患者),与输注安慰剂的患者相比,间充质干细胞疗法能够减缓轻度AD患者的疾病进展,包括减缓认知下降和日常生活能力丧失。在输液3个月后,高剂量干细胞组患者的左侧海马脑区(对学习和记忆处理非常重要)的体积显著增加。

未来,随着更大规模临床试验的开展,以及进一步评估结果的产出,干细胞疗法将会给阿尔茨海默病患者带来更大的福音。