CAR-T细胞诞生，是人类与肿瘤的斗争史中具有里程碑意义的事件，在抗肿瘤免疫中发挥重要的作用。本中心已经建立了CD19-CAR-T的整条生产线，创新性建立了CD19-CAR-T细胞的素筛选、纯化步骤，使得到的pCAR-T对肿瘤细胞的杀伤能力增强，同时炎症细胞因子（IL-6）分泌减少，抗炎细胞因子（IL-10）分泌增加。相对于未经筛选、纯化的CAR-T，后者预计在临床上的安全性更好胞，该方法已获批发明专利（图1）。
图1：发明专利证证书
基于第二代CAR-T（“1502”），开发了2个新结构（“1326”、“1355”），经过多次重复实验，证明了这2个结构的CAR-T在体外的杀伤能力和抗耗竭能力得到了增强，经动物实验证明（图2和图3），“1326”和“1355”在白血病模型小鼠体内的治疗效果也非常显著。
图2：小动物活体成像观察CAR-T治疗的效果
图3：经不同CAR-T治疗后小鼠的生存曲线
背景资料：
恶性血液病是严重威胁人类健康的重大疾病。我国在2015年肿瘤统计报告显示白血病的年发病例数约75000人，年死亡例数约53000人；淋巴瘤的年发病例数约88000人，年死亡例数约52000人。 目前恶性血液病肿瘤的治疗方案仍以化疗为主，结合靶向药物治疗、造血干细胞移植、放疗等。部分患者化疗过程中存在原发耐药或疾病复发，失去了造血干细胞移植的时机。对于这类患者目前尚缺乏有效的治疗手段，预后极差。
早期的单中心临床试验结果表明CD19CAR-T细胞治疗复发/难治急性B淋巴白血病的总体反应率高达83-93％（成人）和68-90％（儿童），治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病的总体反应率为57-71％，治疗复发/难治弥漫大B细胞淋巴瘤患者的总体反应率为64-86％，大约40-50％的患者得到长期缓解。